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      CRISPR基因编辑疗法完成首例人类临床试验 《人胚胎干细胞》标准落地

      • 2019年2月27日 FanTianQing来源:新浪网、网易新闻 1027 65
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      CRISPR基因编辑疗法完成首例人类临床试验。

      CRISPR基因编辑疗法完成首例人类临床试验。

      2012年火爆至今的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9终于迈出历史性一步。2月25日,总部位于瑞士楚格(Zug)的基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics 及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Incorporated 公布了CTX001临床开发项目的最新进展:首名患者已接受CTX001治疗。这也是美国和欧盟批准的首个基因编辑临床试验。

      CTX001是一项针对输血依赖型地中海贫血(TDT)患者的1/2期临床研究。两家公司还正在同时研究CTX001用于治疗严重镰状细胞疾病(SCD),并宣布在美国已有首位患者被纳入严重镰状细胞病CTX001的1/2期临床研究,预计将于2019年年中接受CTX001治疗。

      “我们在CTX001方面取得?#21496;?#22823;进展,我们很高兴地宣布,在这项临床研究中治疗了首位地中海贫血患者。”CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示,“这标志着一个重要的科学和医学里程碑,也是我们全面实现CRISPR/Cas9疗法作为治疗严重疾病的一种具有变革潜力的新药物的?#20449;?#30340;开始。”

      “地中海贫血和镰状细胞疾病是严重的、危及生命的疾病,我们正在评估CTX001的体外治疗,目的是创造一种一次性的潜在治疗方法。”Vertex公司的执行副总裁兼首席科学官David Altshuler医学博士说,“我们与CRISPR Therapeutics的合作提供了一?#33267;?#20154;兴奋的新的潜在治疗方法,是我们利用科学创新创造治疗严重疾病的变革性药物的战略的一种有益补充。”

      上述最新进展宣布后,Crispr Therapeutics股价当天飙涨25.20%至39.65美元,为一年多来的最大涨幅。相关生物科技公司股价也走高,Editas Medicine和Intellia Therapeutics股价分别上涨5.33%和6.06%。

      CRISPR Therapeutics成立于2013年10月,专注于将CRISPR-cas9基因编辑技术转变为医疗手?#21361;?#36890;过构建一系?#24615;?#29992;CRISPR-cas9基因编辑技术的医疗手?#21361;?#26469;纠正体细胞中的基因突变。该公司已经在四个主要领域启动了方案:涉及造血细胞基因编辑的离体治疗,免疫肿瘤学的离体治疗,靶向肝脏等部位的体内治疗以及针对其他器官系统的体内治疗。除了完全自主开发的项目以外,公司还与Vertex、Casebia Therapeutics等建立了战略合作伙伴关系,开发基于CRISPR技术的基因治疗方案。

      CTX001为一种研究性、自体、基于CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞体外疗法。研究人员从参与研究的患者的外周血中收集造血干细胞,然后使用CRISPR/Cas9技术进行基因编辑。经过编辑的细胞CTX001将作为干细胞移植的一部分被输回患者体内,随后对患者进行监测,以确定经过编辑的细胞何时开?#30142;?#29983;成熟健康的血细胞。

      1/2期开放标签试验旨在评?#36182;?#21058;量CTX001在TDT、非-β0/β0亚型患者(18岁-35岁)中的安全性和?#34892;?#24615;。理论上,这种治疗方法一次性即可治愈这种疾病,尽管现在还不知道结果。试验的前两名患者将按顺序接受治疗,在等待这两名患者的数据之前,试验将同步进行更广泛的招募登记。

      两家公司计划,一旦有足够多的关于多名患者的数据,就将在相关科学会议上进行展示。

      地中海贫血是一种遗传性的血液疾病,由球蛋白基因突变引起,导致球蛋白很少或根本没有,而球蛋?#36164;?#34880;红蛋白的重要组成部分,血红蛋白又是红细胞用来运输氧气的主要功能分子。TDT即是一种严重的地中海贫血,患者贫血,依赖输血,这可能导致铁的积累和并发症,损害器官,缩短寿命。

      值得注意的是,每个人的身体里都有第二种被称为胎儿血红蛋白的基因,这种基因在人类出生后就?#36824;?#38381;了。在临床试验中,科学家们正在使用CRISPR编辑技术,试图?#25351;?#36825;种胎儿基因。

      这项研究目前正在加拿大和?#20998;?#30340;多个临床试验地点进行。此外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司还将CTX001的美国新药临床试验(IND)申请扩大至包括β-地中海贫血症,并计划于今年开始在美国的临床试验地点招募1/2期研究。

      另外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司同期正在进行的严重镰状细胞病CTX001项目,其1/2期开放标签试验旨在评?#36182;?#21058;量CTX001在18 岁- 35岁严重SCD患者中的安全性和?#34892;?#24615;。

      该研究目前正在美国的临床试验地进行。今年1月,CTX001被美国?#31216;?#33647;物监督管理局(FDA)批准为治疗SCD的快速通道。此外,CRISPR Therapeutics和Vertex公司已经在加拿大和?#20998;?#20854;他国?#19968;?#25209;了SCD的CTX001临床试验申请(CTAs),并计划于今年在美国以外的临床试验地点启动1/2期研究。

      SCD是一种遗传性血液疾病,由球蛋白基因突变导致血红蛋白异常,称为镰状血红蛋白(HbS)。由于血红蛋白异常,红细胞会变得僵硬,堵塞小血管。严重SCD患者可出现急性疼痛、急性胸综合征、器官损?#35828;?#28508;在并发症,包括寿命缩短。

      截至目前,被外界称为CRISPR基因编辑领域“三先驱”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics?中已有两家宣布开展CRISPR基因编辑药物的临床试验。

      此前的2018年12月,Editas Medicine也宣布,FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND(新药临床试验)申请,验证这款试验型CRISPR基因组编辑药物在治疗Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)方面的临床疗效。Editas及其合作伙伴Allergan当时称,预计将招募10至20名患者参加1/2期开放标签、剂?#24247;?#22686;临床试验,以评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。

      Editas Medicine由基因编辑领域权威人物?#27431;?#21450;George M. Church等人于2013年11月联合创办,并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

      《人胚胎干细胞》标准落地

      2月26日,中国细胞生物学学会发布《人胚胎干细胞》标准,这是中国乃至国际首个针对胚胎干细胞的产品标准。

      干细胞以及所属的细胞制品由于其异质性、活性变化等特殊属性,长期以来一直不被认同为药物,在临床应用?#32454;?#26159;被认为难以“掌控?#20445;?#38590;以规模化应用。已有研究检测了全球38个实验室125株人胚胎干细胞系,发现它们在不合适的体外培养过程中会发生遗传突变;同时按照美国?#31216;?#21644;药物管理局(FDA)的要求,即使是在美国国立卫生研究院(NIH)注册的干细胞系也并不能达到临床应用的要求。因此国际干细胞研究与临床应用领域最大的困惑是:?#35009;?#26679;的干细胞可以临床应用、制药,这正是此次发布的胚胎干细胞标准要回答的问题。

      “?#26412;?#24178;细胞库经过十几年的努力,整体达到ISO质量管理体系?#29616;?#26631;准并建立了300余株人胚胎干细胞系,可?#26376;?#36275;70%免疫配型的需求,在细胞生物学会干细胞分会标准工作组的努力下,将十几年来培养临床级干细胞系所积累的经验写成论?#27169;?#33719;得了国际和国内同行的肯定。”中国科学院干细胞与再生医学创新研究院(筹)研究员赵同标说,大量的实践工作成为团体标准形成的基础。

      因此,对于“活”的细胞,标准化的技术要求、检验方法和?#32454;?#30340;质量控制将帮助它们符合临床要求。

      另一个层面,随着干细胞临床需求的增大,干细胞研究项?#31354;?#22312;加速开展。据介绍,我国近年来干细胞研究的临床转化工作,经备案已开展了4批35个项目。

      “我们经常会被问到,干细胞项目应该如何做?#22763;亍!?#20013;国医药生物技术协会秘书长吴朝晖说。由于来?#24202;?#19968;、类型多样、功能复杂,干细胞在制备工艺、?#22763;?#25163;段、应用方?#20581;⑹视?#30151;选择?#30830;?#38754;差异较大,亟须建立统一标准,促进临床研究和临床试验更好发展。

      “细胞有自己的特性,但如果每次注射的剂量和浓度不同,又要怎么评价它的疗效呢?”同仁医院副院长?#20309;?#25996;表示,迈向临床的产?#32321;?#39035;要通过标准化的试验,而标准是第一步。

      “标准是规范,?#32454;?#31526;合伦理要求,规范整个干细胞的临床研究。”中国科学院院士、中国科学院动物研究所所长周琪介绍,国际上目前并没有干细胞标准的先例,胚胎干细胞团体标准将在创新引领、指?#30142;?#19994;发展方面发挥重要意义,并将为国家管理部门强化监督和管理提供依据,为科学研究建立规范。

      “干细胞产业必将过渡到能够标准化生产、规模化制备阶?#21361;?#23454;现可监管、可重复、可验证的临床应用产品生产,不能停留在无法证明安全性、?#34892;?#24615;的临床研究阶段。”周琪表示,胚胎干细胞在未来可能会成为干细胞药物研发领域最重要的原料,这意味着需要“标准先行”。随着标准制定工作的细化、基础研究的深入、临床研究的推进,细胞制品进入临床?#27493;?#20250;拥有均一性、稳定性等特质。

      据介绍,《人胚胎干细胞》团体标准是继2017年发布首个干细胞标准《干细胞通用要求》后,细胞生物学会干细胞标准工作组最新发布的干细胞标准,接下来工作组将会进一步细化专用标准,完成胚胎干细胞在临床应用时分化的细胞类型的标准制定,例如进行视网膜类细胞、?#21215;?#31867;细胞的标准制定,指导临床研究和应用。

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